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碱基编辑疗法

利用传统基因替代方法进行治疗时,突变基因仍然存在,无法应用于所有遗传性疾病治疗,终身治疗效果有待验证。而新型碱基编辑疗法直接对突变基因进行修复,可应用于几乎所有遗传病,一次治疗终身有效。