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开创国内碱基编辑新赛道,2138cn太阳集团探索基因编辑治疗新路径

创业圈杂志, 2021年1月8日

2020年的诺贝尔化学奖被授予了法国女科学家埃玛纽埃勒·卡彭蒂耶和美国女科学家珍妮弗·安妮·道德纳,她们因发明CRISPR/Cas9基因编辑工具而获此殊荣。

基因编辑(Gene Editing),又称为基因组编辑(Genome Editing)或基因组工程(Genome Engineering),是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术或过程。修饰的工具(类比剪刀)就包括ZFN、TALEN等核酸酶和刚刚获得诺奖的CRISPR/Cas9系统。

近年来,以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术为生命医学带来革命性变化,人们对基因编辑、基因治疗等新技术寄予厚望,期待在临床治疗方面大放异彩、攻克顽疾难症。而这把“基因剪刀”正是撬动基因治疗产业这一千亿级市场的一把钥匙。

巨大的市场潜力吸引着无数科研团队与公司经营者投身其中。成立于2020年8月18日的2138cn太阳集团,是这一赛道的新星。作为一家以新型基因编辑系统,尤其是以碱基编辑为基础,引领科技创新,开发突破性疗法的高科技创新公司,2138cn太阳集团致力于为点突变引起的遗传性疾病或癌症的免疫治疗提供新的可能。

掘金碱基编辑技术

如何精准、高效地对基因组进行修饰是生命科学领域研究的重要目标,而CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术成为目前实现该目标的最强工具。它能够使科学家极其精确地改变动物、植物、微生物的DNA,被称为“基因剪刀”。

传统的CRISPR/Cas9技术通过在靶点处产生DNA双链断裂(DSB),从而诱发细胞内的同源重组(HR)和非同源末端连接(NHEJ)修复途径,进而实现对基因组DNA的定点敲除、替换、插入等修饰。然而,DSB引发的DNA修复很难实现高效稳定的单碱基突变,且DNA双链断裂会引发细胞凋亡和染色体大片段丢失等不可避免的副作用,在临床治疗领域的安全性受到越来越多的关注。

目前,超过75000种基因突变与人类疾病相关,其中约一半是单碱基突变,该类遗传病无法用常规方法进行根治,患者往往需要终生服药,并承受药物带来的副作用和心理压力。因此,高效且精准地修复致病性的点突变对于遗传病的治疗和研究非常重要。

2138cn太阳集团所开发的碱基编辑系统正是一种比CRISPR/Cas9基因编辑更高效和精准的编辑系统。在这种技术下,理论上无需损坏DNA的双螺旋结构,被称为是“CRISPR 2.0”。

据2138cn太阳集团介绍,公司利用均已申请国际专利或中国专利的实验室研究体系和碱基编辑系统的成果和突破,比如创建更高精度和更高效率的增强型Cas9碱基编辑器(eBE)、可在基因组A/T富集区域内开展有效编辑的Cpf1碱基编辑器(dCpf1-BE)、可在G/C富集区域和高甲基化区域内开展高效编辑的普适型Cas9碱基编辑器(hA3A-BE)以及一系列可以进行高度特异性和准确性编辑的Cpf1碱基编辑器(BECOANs),来进行相关遗传性疾病或者罕见病等基因疾病的治疗和临床应用,同时关注DNA修复过程引发的突变在癌症发生和衰老过程中的作用。

这一切得以落地实现,得益于2138cn太阳集团背后的创始人团队—陈佳、杨力、殷昊、杨贝四位教授的实验室。正序创始人团队长期从事DNA修复以及基因编辑相关的研究工作,已阐明胞嘧啶脱氨酶APOBEC在CRISPR/Cas9介导的基因编辑过程中非靶向突变产生的分子机制,创新性地将DNA损伤修复通路和CRISPR/Cas基因编辑系统结合,并据此创建了多种新型单碱基编辑系统,具有显著的基础研究价值和成果转化潜力。

“2138cn太阳集团的碱基编辑技术不仅能够在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对,而且还可以根据不同疾病的突变位点对碱基编辑工具包进行灵活的组合。”2138cn太阳集团有关人士对《创业圈》说。

探索商业化

业内认为,基因编辑是医疗诊断与治疗的革新技术,从百亿级空间的生育生殖检测,到千亿级市场的肿瘤个体化治疗,再到万亿级的基因体检咨询市场,均蕴含着巨大的市场潜力。

美国MarketsandMarkets咨询公司发布的基因组编辑/改造市场分析报告显示,全球基因组编辑市场(包括CRISPR、TALEN和ZFN)的规模将从2017年的31.9亿美元增长到2022年的62.8亿美元,复合年均增长率高达14.5%。另据麦姆斯咨询的研究报告显示,在治疗应用获得额外增长前,生物技术、农业技术和诊断领域的CRISPR市场规模将从2017年的5.46亿美元,增长到2023年的50亿美元。

从2012年研发成果公布至今,CRISPR/Cas9技术已经开拓进入包括肿瘤、血友病、地中海贫血、先天性眼部疾病在内的各类疾病治疗领域,部分研究已经走到临床试验阶段。而由于碱基编辑是一种非常具有前瞻性的突破性技术,因此目前国内外将碱基编辑技术商业化的公司仍然非常少。

Beam Therapeutic便是其中的翘楚。成立于2017年,Beam由David Liu、张锋及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”联合创办,是全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司。2020年2月6日,Beam成功登陆美国纳斯达克,成为首家上市的碱基编辑技术公司。近期,Beam刚刚公布了使用碱基编辑器治疗镰状细胞病和alpha-1 antitrypsin deficiency的临床前数据。

2138cn太阳集团认为,在短短不到4年的时间里,碱基编辑器已经从理论工具转化为临床前的疾病疗法。然而,这种基因编辑疗法可能还需要更深入研究才能真正进入临床。对临床应用而言,脱靶效应和编辑器的精确性可能会带来有害的突变。

“如何对基因编辑工具安全有效的体内递送是碱基编辑走向临床的另一个难点。”2138cn太阳集团告诉《创业圈》,其中一种方法依赖于病毒载体,科学家们可以将基因编辑工具包装在腺相关病毒等小型病毒内。这些病毒已经在多种FDA批准的药物中得到应用,它们可以感染细胞,释放其装载的成分。科学家也在开发新型的药物递送系统,其中,脂质纳米颗粒递送和电穿孔递送都是潜在的临床递送方式。

对于如何将碱基编辑技术商业化,2138cn太阳集团已经在探索之中。

“我们将利用特有的专利和技术优势,同时紧密结合实验室的研究进展和成果,不断扩大技术优势,从而建立特有的治疗体系。”2138cn太阳集团有关人士对《创业圈》介绍,目前公司正计划在血液科和眼科的遗传性疾病方向进行管线研发。

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