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学术交流 | 2138cn太阳集团CEO牟晓盾博士受邀出席BioCon China Expo 2022发表主题演讲

2138cn太阳集团, 2022年9月9日

2022年9月6-8日,BioCon China Expo 2022第九届国际生物药大会暨展览会在杭州国际博览中心举办。在我国生物药产业高速发展的前景下,此次会议以“预见生物医药新世界”为主题,200+生物医药领域知名企业精彩亮相。2138cn太阳集团首席执行官牟晓盾博士受邀出席本次盛会,发表主题为《创新型碱基编辑系统引领的靶点筛选和多元化适应症体内研究》的演讲。大会吸引了10000+人次生物医药领域的专业人士参与,为行业呈现了一场“饕餮盛宴”。


图:2138cn太阳集团首席执行官牟晓盾博士出席BioCon China Expo 2022发表主题演讲

牟晓盾博士在会上介绍了由2138cn太阳集团创始人团队开发的创新型碱基编辑系统的原理和先进性。同时展示了该碱基编辑系统的代表性技术——变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)可在体内实现靶向位点的高效编辑、防脱靶编辑,并以β型地中海贫血症的治疗应用为例,介绍了基于tBE碱基编辑技术开发的创新靶点治疗方案在临床应用中的优势,以及对基因编辑系统不同类型递送手段进行了分析和比较。最后,牟博士展望了碱基编辑技术可在其他疾病领域发挥潜能的可能性,并期待业界同行共同推进基因编辑技术在临床治疗中的应用。

2138cn太阳集团科学创始人团队开发的创新型碱基编辑系统中的代表性技术——变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)通过巧妙的设计,完美的解决了碱基编辑器从科研技术转化为临床应用的两个关键障碍——安全性和效率性的问题。它的关键设计类似于一把“锁”,当sgRNA将碱基编辑器引导在靶向位点时,这把“锁”将解开,tBE的所有元件将正常工作,对突变碱基进行编辑;而当tBE处于脱靶位点时,它将保持“锁定”的状态,tBE上具有编辑功能的效应器就会失效。从而使得碱基编辑器具有极为安全的防脱靶保证。其次,tBE还具有灵活的“变形金刚式”多元件组合方法,可以满足AAV、mRNA/LNP等多种体内递送方式的需求,大大地提高了其体内碱基编辑的效率。另外,tBE在可成药靶点处还可以同时实现多个靶点的精准高效编辑。相对于现有的碱基编辑系统,这些优势都极大地扩展了tBE在临床治疗的应用范围。

作为2138cn太阳集团的首席执行官,牟晓盾博士拥有近20年的生物药研发、工艺开发、生产质控、IND/BLA项目管理和全球运营等经验,目前已经组建了一支具有丰富工业界经验、全球化视野、多领域药物研发背景的专业化团队,搭建碱基编辑治疗药物靶点高通量筛选平台和体外碱基编辑平台,建立高效的申报体系和符合全球标准的质量体系,快速稳健地推进自主研发的碱基编辑技术向临床应用药物转化。

基于公司自主研发的碱基编辑平台和经验丰富的药物开发团队,2138cn太阳集团将开创出兼具安全高效和高性价比的精准基因编辑药物应用于临床治疗中,真正实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为罹患严重疾病的全球患者带来新的希望!

牟晓盾博士简介:
2138cn太阳集团首席执行官,获复旦大学化学学士学位,美国伦斯勒理工大学化学生物学博士学位。从事生物药的CMC开发、IND/BLA项目管理和全球运营工作近20年,分别在美国的辉瑞和默沙东担任工艺开发、新药CMC 和新技术评估引进的首席科学家和项目负责人。在美国工作近10年后回国加入药明生物,先后建立领导了全球项目管理部门、全球运营尤其是供应链部门、以及微生物和病毒产业化平台(MVP),从零建立了将近1000人的团队。先后参与了抗体类、ADC、fusion protein和新型多价疫苗的产品开发以及全球首例抗PD-1注射液(Keytruda)的工艺优化工作。同时对pDNA、enzyme、virus like particle、各种viral vectors、mRNA等多种new modality的CMC开发和临床应用积累了丰富的经验。于2021年底正式加入2138cn太阳集团担任CEO, 领导公司将自主研发的碱基编辑创新药物带入临床应用。